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一篇新闻报道指出，我国罕见病患者超千万，但目前，我国罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，一般患者家庭无力承担治疗费用。许多患者只能望药兴叹，无路可走。（3月20日《广州日报》）
很多罕见病的患者之所以无路可走，不外乎三个原因。药物的问题：国内药企根本不愿意在研发上进行投入，导致生产不出这些所需药品。医疗的问题：我国尚未制定罕见病的诊疗规范，甚至还未对中国的“罕见病”加以定义。这就使得罕见病患者筛查、防治面临重重困难，绝大多数被长期漏诊、误诊及无效检查。最后是医疗费用的问题：罕见病药物多数要从国外进口，费用巨大，患者却只能靠自费来承担，一般家庭根本无力承担。针对这种现状，一位名叫任志芳的罕见病患者就曾在媒体上公开呼吁。他说，为多数人服务是对的，但“少数派”也有生存权利，别让罕见病患者成为“社会弃儿”。
如何才能让这一部分民众看到希望的曙光？
首先，就应该仿效世界上那些多数发达国家的做法，尽快出台关于罕见病和罕用药物的法律法规，以促进罕见病的临床研究和药物研发。不同国家（地区）对罕见病认定的标准上存在一定的差异，所以政府应该对中国的“罕见病”加以明确的定义，通过进行筛选，确定疾病名单。然后，还应尽快组织医疗专家制定这些罕见病的诊疗规范。甚至，或许还很有必要建立专门的罕见病专业医疗机构，专门服务于这些特殊群体，提高医疗服务能力。
其次，为什么国内药企根本不愿意研制生产罕见病的治疗药物？一个最主要的原因在于，这些药物研发风险高，成本高，而这些成本是很多企业难以承担之重。如果政府不在政策及资金上予以足够的扶持，他们就很难转变这种生产态度。在发达国家，药企们之所以愿意进行这种亏本的公益性生产，这与政府的大力扶持是分不开的。日本实施了一部《罕见病用药管理制度》，其中规定，药企研究的全过程可享受基金资助、减税、优先审批、药品再审查时间延长及国家健康保险支付上的优惠。美国药品管理局也为“孤儿药”的注册提供快速通道程序，“孤儿药”还享有减税及7年的市场独占权。这些做法都值得借鉴。
最后，还要尽快明确将罕见病纳入国家医保的制度保障范畴。对于很多罕见病患者而言，药物“天价”，但他们不少人却必须终生服药治疗。如果没有获得来源于国家医保以及社会的帮助，单单靠一己之力，多数家庭根本不可能承担起这种经济压力。
只有政府尽快站出来，为这些罕见病患者修条法律制度的“路”，才能真正唤醒社会对这部分特殊群体的重视，才不至于让这些“少数派”的权利诉求被冷漠忽视，最后也才能真正拯救他们的生命。
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